Léčba kmenovými buňkami

Léčba kmenovými buňkami je experimentální přístup, který se zkoumá pro řadu onemocnění, včetně poruch autistického spektra (PAS). Základní myšlenka vychází z předpokladu, že speciální typy buněk, tzv. kmenové buňky (nejčastěji mezenchymální, získávané např. z pupečníkové krve nebo kostní dřeně), by mohly mít schopnost tlumit zánětlivé procesy v mozku (neurozánět) a podporovat jeho přirozené opravné mechanismy. Někteří vědci se domnívají, že právě tyto procesy mohou hrát roli u PAS.

Je však nesmírně důležité zdůraznit, že výzkum v této oblasti je stále v rané fázi. Přestože některé úvodní, nekontrolované studie přinesly zdánlivě slibné výsledky, nepodařilo se je potvrdit v následných, kvalitnějších a placebem kontrolovaných studiích. Účinnost této metody pro léčbu PAS tak zůstává neprokázaná.

Základní princip

Předpokládá se, že kmenové buňky mohou působit proti zánětu v mozku (neuroprotektivně a imunomodulačně) a teoreticky podporovat opravné mechanismy.

Pro koho je vhodná?

Metoda je experimentálně zkoumána u dětí s PAS, ale její účinnost nebyla prokázána a není schválena pro běžné použití.

Role rodiny

V rámci klinických studií rodina poskytuje informovaný souhlas a data pro hodnocení. Mimo studie je účast spojena s vysokými náklady a riziky.

Klíčové principy metody

Imunomodulace a neuroprotekce: Hlavním předpokladem je, že podané kmenové buňky mohou tlumit zánětlivé procesy v mozku, které jsou u některých jedinců s PAS popisovány.
Parakrinní signalizace: Věří se, že buňky nepůsobí přímým začleněním do tkáně, ale spíše uvolňováním molekul, které na dálku ovlivňují okolní prostředí a procesy v mozku.
Regenerační potenciál (hypotetický): Méně zdůrazňovaná teorie pracuje s možností, že by se kmenové buňky mohly diferencovat (přeměnit) na nervové buňky a nahradit poškozené.
Experimentální povaha: Metoda je stále ve fázi výzkumu a její bezpečnost a účinnost nebyly prokázány pro klinické použití u PAS.

Na co se metoda zaměřuje?

Vědecké studie neprokázaly konzistentní pozitivní vliv na žádnou z klíčových oblastí PAS.

Sociální dovednosti a komunikace

Ačkoli některé rané studie naznačovaly možný přínos, klíčové kontrolované studie fáze II neprokázaly žádné zlepšení v sociálních dovednostech ani celkových symptomech PAS oproti placebu.

Behaviorální projevy

Otevřené studie sice popisovaly zlepšení v chování, ale tyto výsledky se nepodařilo potvrdit v kontrolovaných studiích. Pozorované změny mohou být spíše důsledkem placebo efektu nebo přirozeného vývoje.

Jak vypadá typická terapie?

Průběh a intenzita

Postupy se výrazně liší. V klinických studiích se nejčastěji podávají kmenové buňky získané z pupečníkové krve nebo kostní dřeně, a to buď jednorázově, nebo v několika dávkách, obvykle formou infuze do žíly (intravenózně). Někdy se používá i aplikace do páteřního kanálu (intratekálně). Před podáním buněk se často podávají léky k prevenci imunitní reakce. Mimo regulované studie jsou postupy velmi různorodé a často nestandardizované.

Role terapeuta a rodiny

V rámci schválených klinických studií terapii provádí specializovaný lékařský tým. Rodiče poskytují informovaný souhlas a data pro hodnocení (např. vyplňováním dotazníků). Mimo tyto studie, na neregulovaných klinikách, je role rodiny často redukována na roli platícího zákazníka, který podstupuje experimentální a neověřený zákrok s nejistým výsledkem a potenciálními riziky.

Informace o vědecké podloženosti

Tento přístup není vědecky podložený. Odborná komunita a regulační orgány (jako EMA a FDA) jeho používání mimo schválené klinické studie důrazně nedoporučují z důvodu nedostatku důkazů o účinnosti a přítomnosti vážných rizik.

Co je dobré zvážit?

Hlavní odbornou kritikou je zásadní rozpor mezi slibnými výsledky z počátečních, otevřených studií a následnými neprůkaznými výsledky z kvalitnějších, placebem kontrolovaných studií. Opakovaně se ukazuje, že pozorovaná zlepšení nelze připsat samotné léčbě kmenovými buňkami, ale spíše placebo efektu, očekávání rodičů nebo přirozenému vývoji dítěte. Většina dosavadního výzkumu navíc trpí vážnými metodologickými nedostatky (malé vzorky, nejasné postupy, subjektivní hodnocení).

Kromě neprokázané účinnosti je tato léčba spojena s vážnými riziky, včetně infekcí, imunitních reakcí a teoretického rizika vzniku nádorů. Neregulované kliniky, často v zahraničí, využívají nepodložená tvrzení o účinnosti a emotivní svědectví k přilákání zoufalých rodin, které pak podstupují finančně extrémně nákladnou a potenciálně nebezpečnou experimentální léčbu. Mezinárodní odborné i regulační organizace před tímto „medicínským turismem“ důrazně varují.

Léčba kmenovými buňkami pro PAS je v současnosti experimentální metoda s neprokázanou účinností a závažnými riziky, před jejímž využitím mimo schválený výzkum odborníci varují.